Comisia Europeană a autorizat un nou tratament pentru copiii cu gliom de grad scăzut, cea mai întâlnită tumoră cerebrală la această categorie de vârstă. Medicamentul, numit Ojemda și dezvoltat de compania franceză Ipsen, se adresează pacienților cu vârsta de cel puțin 6 luni. Această decizie extinde opțiunile terapeutice pentru o afecțiune rară, în special când boala progresează după tratamentele convenționale.
Cui se adresează noul tratament
Gliomul pediatric de grad scăzut este o afecțiune asociată în peste jumătate dintre cazuri cu modificări ale genei BRAF. Atunci când intervenția chirurgicală nu poate elimina complet tumora, pacienții necesită tratamente de lungă durată, care devin adesea tot mai intense. Noul medicament, Ojemda, este destinat copiilor cu gliom pediatric de grad scăzut asociat mutațiilor BRAF V600 sau altor modificări ale genei BRAF. Tratamentul este indicat în cazurile în care boala a avansat după cel puțin un tratament sistemic anterior, oferind o alternativă într-un domeniu cu opțiuni limitate.
Eficiență de 71% în studiile clinice
Autorizația europeană a fost acordată pe baza rezultatelor studiului de fază II, FIREFLY-1. Acesta a inclus 137 de copii și adolescenți cu gliom pediatric de grad scăzut, recidivat sau rezistent la tratament, care primiseră anterior cel puțin o terapie sistemică. Conform criteriilor RANO-HGG, rata globală de răspuns tumoral a fost de 71%, în timp ce, după criteriile RAPNO-LGG, rata a fost de 53%. Beneficiul clinic a fost observat la 77% dintre pacienți conform RANO-HGG și la 58% conform RAPNO-LGG. Datele arată că majoritatea copiilor au înregistrat o ameliorare a stării lor. Răspunsurile la tratament au apărut relativ repede, timpul median până la răspuns fiind de 5,4 luni, iar durata mediană a răspunsului a fost de 18 luni.
Administrare și efecte adverse
Ojemda se administrează o dată pe săptămână, pe cale orală, sub formă lichidă sau de comprimate, cu sau fără alimente. Acest mod de administrare poate reduce impactul asupra rutinei zilnice a copilului și a familiei. Majoritatea efectelor adverse raportate în studiu au fost de grad 1 sau 2, considerate ușoare sau moderate. Printre cele mai frecvente reacții s-au numărat schimbarea culorii părului, creșterea creatinfosfokinazei în sânge, oboseala, anemia, vărsăturile și scăderea nivelului de fosfați. Alte efecte adverse au inclus dureri de cap, erupții pe piele, febră, întârzierea în creștere și uscăciunea pielii. Rata de întrerupere a tratamentului din cauza reacțiilor adverse a fost de 9,5%, indicând că majoritatea pacienților au putut continua terapia.
Impact și perspective de viitor
În Uniunea Europeană, peste 800 de copii sunt diagnosticați anual cu gliom pediatric de grad scăzut asociat modificărilor BRAF. Deși evoluează lent, tumora poate cauza probleme serioase pe termen lung, precum afectarea vederii, dificultăți de vorbire sau tulburări de mișcare. Apariția unui tratament oral, mai puțin invaziv, reprezintă un progres pentru acești copii. Aprobarea Ojemda este condiționată de confirmarea beneficiului clinic în studii suplimentare. Medicamentul este evaluat în prezent și într-un studiu de fază III, FIREFLY-2/LOGGIC, care include pacienți cu vârsta sub 25 de ani ce necesită tratament de primă linie. Rezultatele acestui studiu vor fi esențiale pentru deciziile viitoare privind utilizarea medicamentului.
